分子病是指人类遗传物质去氧核糖核酸（DNA）缺陷，导致人体中某种特殊的蛋白质和酶的结构和功能发生异常，从而引起的一类疾病的总称。
分子病大都属于遗传病的范畴，这是20世纪60年代初由美国加利福尼亚理工学院化学家玻林首先提出的。迄今为止，全世界已发现的分子病已多达3200种以上，其中绝大多数是极为罕见的。最常见的分子病有镰刀状红细胞贫血症、β型地中海贫血症，还有甲状腺功能亢进症、家族性高胆固醇血症、血友病、免疫球蛋白缺乏症和新生儿溶血症等等。分子病不但与其基因遗传有关，而且与生态环境的优劣密切相关。
多年来，人们一直以为分子病是“不治之症”。防治分子病是1个包括医学、遗传、社会和经济内容的系统工程，其中1个有效的办法是用“分子药物”进行治疗。
分子药物是1大类新型药物。分子药物是1种合成分子，由于其结构中原子、分子和基因具有特殊的“亲细胞性”，所以它能像细菌和病毒一样，能特异性地进入到已发生病变的细胞之中，引起细胞中某些酶自身毁灭。这类分子药物能“诱骗”细胞内的酶与它结合，因为它的结构跟酶的反应对象（生化学上称之为“受体”）的结构十分相似。分子药物与酶结合，就像酶落在火中一样，酶马上被“灭活”，即失去进行一系列生化反应的活力，由此导致整个病变细胞被彻底破坏，于是人体就不再表现出原有的病变特征。因此，医药学上把分子药物称为“酶灭活性”。
20世纪80年代以来，世界各国都投入大量的人力、财力和物力，用于研制和开发各种分子药物。科学家已经预言，分子药物的开发，必将为治愈癌症、心脑血管病和多种遗传病带来希望。